Kompanija Fajzer saopštila je da će otvoriti prve američke probne lokacije za svoju eksperimentalnu gensku terapiju za mišićnu distofiju, nakon što je Uprava za hranu i lekove (FDA) povukla kontrolu nad studijom u kasnoj fazi.

FDA je stavila Fajzerov zahtev za istraživanje na čekanje nakon smrti pacijenta u još jednoj studiji u ranoj fazi terapije za Dišenovu mišićnu distrofiju (DMD), koja je takođe bila pauzirana.

Fajzer je rekao da je regulatorno odobrenje došlo nakon pregleda podataka i podešavanja ispitivanja da bi se uključio sedmodnevni period hospitalizacije kako bi se pažljivo pratili pacijenti koji primaju gensku terapiju.

Studija u kasnoj fazi bila je u toku u 11 zemalja pre nego što je obustavljena. Do sada je Fajzer dobio odobrenje od zemalja uključujući Ujedinjeno Kraljevstvo, Kanadu i Tajvan da ponovo pokrene studiju u kasnoj fazi, rekao je proizvođač lekova.

DMD je uzrokovan promenama u genu, koje rezultiraju odsustvom proteina zvanog distrofin koji je uključen u održavanje mišićnih ćelija netaknutim. Uglavnom pogađa dečake.

Fajzerova terapija je dizajnirana da isporuči skraćenu verziju gena za humani distrofin.

Proizvođač lekova očekuje da će se skoro sve lokacije za globalnu studiju u kasnoj fazi otvoriti do kraja juna.